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Questions & Réponses sur notre brevet 4. |
Modifié le 19/11/06 |
Qui a déposé le brevet? |
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| L'INSERM à 75% et l'Université de Lille II à 25% | |
Quels sont les inventeurs? |
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Patricia Melnyk, Pr de Chimie à Lille II, UMR 8525 - Université Lille 2 Nicolas Sergeant, Chargé de recherche Inserm, Unité Inserm 815 Luc Buée, Directeur de recherche CNRS, Unité Inserm 815 André Delacourte, Directeur de recherche INSERM, Unité Inserm 815 |
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Sur quoi porte l'invention? |
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Il s'agit d'une famille de composés qui ont la capacité de restaurer les propriétés de la protéine APP, reconnue unanimement comme étant centrale à la pathologie Alzheimer. Nos composés stimulent la production des fragments APP-CTFs qui ont normalement une activité dans la survie des neurones, et qui sont diminués en quantité et qualité chez les Alzheimer. De plus, nos composés diminuent la production du fragment de l'APP, nommé Abeta, qui est vraisemblablement neurotoxique. Nos composés répondent donc à ce que l'on attend d'un bon anti-Alzheimer Par ailleurs, ces composés ont une faible toxicité et certains d'entre eux passent bien la barrière hémato-encéphalique |
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Quel est le nom de famille de ces composés? |
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| MSBD: (MelnykSergeantBuéeDelacourte) | |
Quand saurons nous si ces produits sont vraiment efficaces? |
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Le développement d'un médicament passe par une série d'étapes longues, coûteuses, mais logiques et obligatoires: - démonstration que le produit atteint bien sa cible, le cerveau, dont on sait qu'il est protégé par une barrière relativement étanche: la barrière hémato-encéphalique (réponse positive). - démonstration que le produit agit sur un modèle animal reconnu et adapté à notre hypothèse de la perte de fonction de APP (problème très complexe, réponse en 2006). - démonstration que le produit ou ses dérivés métaboliques ne sont pas toxiques, ni cancérigènes et ne produisent pas d'effets secondaires indésirables. - enfin démonstration de l'efficacité du produit sur la pathologie Alzheimer , c'est à dire sur l'homme |
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| Fallait-il déjà parler de cette découverte avant de savoir si le médicament a rempli toutes ces conditions? | |
Cela se discute. Nous savons qu'il y a du pour et du contre. Pour: - Il s'agit d'une information positive qui indique aux familles de patients que des chercheurs français luttent contre cette terrible maladie, dans un contexte peu favorable pour eux en termes de moyens, et que de plus ils marquent des points. Car trouver une stratégie nouvelle de traitement et des molécules adaptées à la physiopathologie très complexe de la maladie d'Alzheimer n'est pas une victoire scientifique anodine. C'est l'aboutissement d'une recherche initiée il y a une vingtaine d'années. Cette information mérite vraisemblablement d'être signalée. Cela montre aux familles qu'elles ne sont pas abandonnées, qu'il n'y a pas de résignation et que des équipes françaises se battent et proposent des solutions thérapeutiques. - Notre découverte est un marqueur d'une approche qui finira par aboutir, soit avec nos produits, soit avec ceux des pays qui ont plus de moyens: les USA en particulier, ou les japonais, qui ont à la fois des moyens financiers importants et une réelle volonté d'aboutir. A ce propos, il y a plus de 1000 équipes dans le monde travaillant sur la maladie d'Alzheimer. Si chaque équipe fait comme nous et propose deux solutions (en ce qui nous concerne, une famille d'anti-Alzheimer potentiels et une modulation significative de l'approche vaccinale), cela fait 2000 stratégies anti-Alzheimer. Même si nous savons que beaucoup d'entre elles ne seront pas effectives, on peut penser qu'il y en aura au moins une qui agira efficacement. - De plus, nous avons l'intime conviction, malgré la complexité de la pathologie Alzheimer, que notre approche repose sur du bon sens, du solide, puisque nous allons chercher l'information concernant la cible pharmacologique (c'est à dire sur l'anomalie à réparer pour guérir) directement dans l'examen (post-mortem) comparatif de cerveaux des patients Alzheimer, à tous les stades, et ayant la forme courante de MA (sporadique), par rapport à des cerveaux "témoins" ou atteints d'autres pathologies neurodégénératives. - Enfin, si vous regardez dans le détail comment agissent nos produits, ils répondent positivement et simultanément aux deux hypothèses (qui semblaient en contradiction) formulées sur le dysfonctionnement de la protéine APP, protéine au coeur de la pathologie Alzheimer. Contre: Nous avons conscience que les chercheurs, ou plutôt que certains chercheurs, en complicité avec les médias, ont abusé du système et ont donné parfois un espoir irraisonnable aux familles. Certains l'ont fait par manque de connaissance de la puissance des médias, d'autres ont simplement joué avec le système, sachant que cela peut être très payant à court terme. En diffusant cette étape importante de la découverte, mais qui n'en est qu'à un stade intermédiaire, et faute d'explication convenable qui exige du temps et un support de communication solide, difficiles à trouver, il est possible de générer des espoirs pour le court-terme alors que nous n'avons pas la garantie du résultat final. En ce qui nous concerne, nous en sommes au stade de la découverte scientifique. Il faut maintenant transformer cette découverte en "médicament". C'est une autre étape, difficile et sans aucune aide particulière de l'ANR. Si des reportages vous ont donné une information suggérant que le médicament serait bientôt disponible, sachez que nous le regrettons très sincèrement. Nous avons toujours parlé d'une famille de médicaments POTENTIELS. Nous aurions dû parler de molécules, produits, composés, ....termes peu précis ou peu compréhensibles qui auraient masqué notre intention véritable d'aller jusqu'au médicament, en exploitant notre brevet. |
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| Quand les familles de patients pourront-elles se porter volontaires pour les essais thérapeutiques? | |
Normalement, la mise en place d'un essai thérapeutique arrive quelques années après la découverte de base protégée par un brevet. Cet essai thérapeutique, et le recrutement des patients, se fait selon un protocole extrêmement précis, sous l'entière et la seule responsabilité des cliniciens. Si tout se déroule bien, l'essai thérapeutique serait vers 2007 à 2010. Le délai peut être variable et dépend au moins de trois facteurs: le "profil" du produit, l'énergie mobilisée pour le développement du produit, et surtout les moyens disponibles. Les américains ont mis seulement trois ans pour passer de la découverte de l'approche vaccinale à l'essai thérapeutique. Mais pour un composé chimique, les délais sont souvent bien plus longs. |
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| Y a t-il un risque que ce produit ne soit pas commercialisé? | |
Suite au brevet, il est possible de vendre une licence exclusive ou non à l'industrie pharmaceutique, ou de développer soi-même le brevet, avec un bioincubateur (Eurasanté en ce qui nous concerne). En étant réducteur et très court, il faut savoir que l'industrie pharmaceutique est déçue de ses investissements dans l'Alzheimer et est peu tentée de s'engager dans d'autres aventures. Le capital-risque n'aime pas le risque Le développement d'un seul produit jusqu'en phase II coûte environ 30 millions d'euros. Donc après l'aventure scientifique, nous passons à l'aventure de la valorisation optimale, qui est une aventure financière, mais pour l'intérêt général. C'est une aventure qui n'est pas sans risque. |
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| Que peut-on espérer comme effet? | |
Principe général: IMAGINONS qu'un médicament puisse bloquer le processus dégénératif. Suite à cela, les forces de compensation reprendront immédiatement le dessus. La plasticité neuronale naturelle se fera à partir des cellules nerveuses fonctionnelles restantes. On peut donc logiquement s'attendre à une certaine récupération pour réapprendre, au moins un peu, et pour rester dans une condition gérable facilement par la famille. Cette récupération sera d'autant plus grande que le patient sera traité précocément. Bien entendu, on ne pourra pas retrouver les souvenirs perdus, mais on devrait pouvoir remémoriser partiellement. Tout ceci est THEORIQUE, bien entendu, mais logique. Il faut savoir que le cerveau a une capacité de plasticité exceptionnelle, car en fait son mécanisme d'action est basé avant tout sur la plasticité, pour établir les connections entre les cellules nerveuses qui sous-tendent le stockage de l'information. C'est pour cela que nous pensons, d'une manière très théorique, que lorsqu'un médicament bloquant le processus dégénératif sera trouvé, on pourra s'attendre à des effets spectaculaires sur le patient. |
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| Pour d'autres questions, n'hésitez pas à me contacter: delacourte(arobase)lille.inserm.fr | |
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